Píldora contra la fibrosis pulmonar diseñada con IA entra en ensayo de Fase III con 320 pacientes
El fármaco oral Rentosertib, descubierto por la IA de Insilico Medicine, entra en la fase final de pruebas para una enfermedad pulmonar mortal y progresiva sin cura.
Resumen
Insilico Medicine ha lanzado un ensayo clínico de Fase III de Rentosertib, una pastilla oral de toma diaria que actúa sobre TNIK, una proteína implicada en la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). La FPI es una enfermedad pulmonar fibrótica mortal con opciones de tratamiento limitadas. El ensayo incluirá a 320 pacientes en 47 centros de China a lo largo de 52 semanas, con el deterioro de la función pulmonar como criterio de valoración principal. Cabe destacar que Rentosertib fue descubierto íntegramente mediante la plataforma de descubrimiento de fármacos con inteligencia artificial de Insilico, lo que lo convierte en una prueba histórica de si los medicamentos generados por IA pueden tener éxito en ensayos humanos en fase avanzada. Los datos previos de Fase IIa mostraron que los pacientes con la dosis de 60 mg obtuvieron un incremento medio de 98,4 mL en la capacidad vital forzada a las 12 semanas, una señal significativa en una enfermedad donde la función pulmonar habitualmente se deteriora de forma progresiva.
Resumen detallado
La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad caracterizada por una cicatrización progresiva e irreversible del tejido pulmonar que va privando gradualmente a los pacientes de su capacidad para respirar. La supervivencia media tras el diagnóstico es de apenas tres a cinco años, y las terapias aprobadas actualmente solo ralentizan —sin detener— el deterioro. Cualquier nuevo fármaco que preserve de forma significativa la función pulmonar representaría un avance importante para los pacientes y una prueba de concepto para el descubrimiento de medicamentos impulsado por inteligencia artificial.
Insilico Medicine ha iniciado ahora un ensayo de Fase III de Rentosertib, un inhibidor de molécula pequeña de administración oral dirigido contra TNIK (quinasa de interacción con TRAF2 y NCK). El estudio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, reclutará a 320 pacientes en 47 centros clínicos de China. Los participantes recibirán Rentosertib una vez al día durante 52 semanas, y el criterio de valoración principal será la tasa anual de disminución de la capacidad vital forzada —la medida estándar del volumen de aire que los pulmones pueden expulsar.
Lo que hace científicamente notable a Rentosertib es su origen. La diana terapéutica, TNIK, fue identificada por la plataforma de IA PandaOmics de Insilico, y la propia molécula fue generada por Chemistry42, otro sistema de inteligencia artificial. Esto convierte a Rentosertib en uno de los primeros fármacos diseñados por IA en alcanzar la Fase III, lo que transforma este ensayo en una prueba de alto riesgo para todo el campo del descubrimiento computacional de medicamentos.
Los datos previos de Fase IIa del estudio GENESIS-IPF —71 pacientes— mostraron que la dosis de 60 mg una vez al día produjo una mejora media de la CVF de +98,4 mL a las 12 semanas, cumpliendo además sus objetivos primarios de seguridad y tolerabilidad. La FDA otorgó a Rentosertib la designación de medicamento huérfano en febrero de 2023, reconociendo la necesidad médica no cubierta en esta enfermedad rara.
El ensayo sigue siendo de carácter investigacional y no se ha concedido ninguna aprobación regulatoria. Se espera que los resultados estén disponibles tras la conclusión del período de tratamiento de 52 semanas, previsiblemente en 2027 o 2028. De tener éxito, Rentosertib podría convertirse tanto en una nueva terapia para la fibrosis pulmonar idiopática como en un hito histórico que valide los medicamentos generados por inteligencia artificial.
Hallazgos clave
- Phase III trial enrolling 320 IPF patients to test once-daily Rentosertib over 52 weeks across 47 China centers.
- Phase IIa data showed a +98.4 mL mean FVC gain at 12 weeks in the 60 mg dose arm — a clinically meaningful signal.
- Rentosertib is among the first AI-designed drugs to reach Phase III, validating Insilico's Pharma.AI platform.
- FDA granted Rentosertib orphan drug designation for IPF in February 2023.
- Primary endpoint is annual FVC decline rate; key secondary endpoint is time to first disease progression event.
Metodología
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Limitaciones del estudio
Los datos de Fase IIa provienen de tan solo 71 pacientes en un estudio sin potencia estadística para evaluar eficacia, lo que convierte el hallazgo de +98,4 mL en FVC en un resultado preliminar. Todos los datos presentados proceden de la propia compañía; debe confirmarse la publicación independiente con revisión por pares de los resultados de Fase IIa. El ensayo de Fase III se lleva a cabo exclusivamente en China, lo que puede limitar la generalizabilidad de los resultados a otras poblaciones.
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