La FDA da luz verde al ensayo de Fase 3 del ATH434 en la enfermedad cerebral rara AMS

La atrofia multisistémica es una enfermedad neurodegenerativa rara y de progresión rápida sin ningún tratamiento modificador de la enfermedad aprobado. Los pacientes se deterioran en las funciones motoras, autonómicas y de deglución, y típicamente sobreviven menos de diez años tras el diagnóstico. Cualquier fármaco que ralentice de manera significativa este deterioro representaría un avance médico importante — razón por la cual la alineación formal de la FDA con el plan de Fase 3 de Alterity constituye una noticia relevante.

Alterity Therapeutics ha recibido las actas oficiales de la reunión de Fin de Fase 2 por parte de la FDA, confirmando que un único ensayo pivotal de Fase 3 podría respaldar una Solicitud de Nuevo Fármaco para ATH434. Se trata de un hito regulatorio significativo: la FDA no siempre acepta que un solo ensayo sea suficiente para la aprobación, lo que convierte este en un camino hacia el mercado más ágil y eficiente si los resultados son positivos.

ATH434 es un fármaco oral diseñado para reducir la acumulación de hierro en el cerebro y suprimir la agregación de alfa-sinucleína, una proteína cuya agrupación tóxica es central en la atrofia multisistémica y en condiciones relacionadas como la enfermedad de Parkinson. La FDA acordó un estudio de aproximadamente 200 pacientes aleatorizados a ATH434 50 mg o placebo dos veces al día durante 12 meses, con el criterio de valoración primario siendo la Escala Unificada de Valoración de Atrofia Multisistémica de 11 ítems, Parte I — una medida validada de la carga de la enfermedad. Los criterios de valoración secundarios incluyen evaluaciones de la dificultad para tragar, la inestabilidad de la presión arterial y la gravedad clínica general.

Los datos de Fase 2 supuestamente mostraron señales de eficacia positivas, activación de biomarcadores y un perfil de seguridad aceptable. Las designaciones de Vía Rápida y de fármaco huérfano reflejan tanto la gravedad de la atrofia multisistémica como la ausencia de alternativas, y pueden facilitar una revisión más rápida por parte de la FDA tras el ensayo.

Las advertencias persisten: los ensayos de Fase 2 en neurodegeneración frecuentemente no se replican en estudios de Fase 3 más amplios. El ensayo de 200 pacientes es relativamente pequeño y los datos de seguridad a largo plazo siguen siendo limitados. Se espera que la inscripción comience antes de finales de 2026, con resultados probablemente disponibles varios años después.