Biotecnológica francesa recauda 27 millones de dólares para tratar el Parkinson y el ictus con un innovador fármaco cerebral

La neurodegeneración y el ictus representan dos de las amenazas más devastadoras para los años de vida saludable y la longevidad cognitiva. Una biotecnológica francesa, Lys Therapeutics, acaba de asegurar más de 27 millones de dólares para llevar su principal candidato farmacológico, LYS241, a los primeros ensayos en humanos — un avance significativo en la diana de los mecanismos cerebrales que impulsan ambas condiciones.

LYS241 es un anticuerpo monoclonal completamente humanizado diseñado para bloquear una interacción nociva específica entre el activador tisular del plasminógeno (tPA) y los receptores NMDA en el cerebro. Esta interacción está implicada en la excitotoxicidad — un proceso en el que las neuronas son sobreestimuladas y mueren — así como en la neuroinflamación y la disfunción de la barrera hematoencefálica. De forma crucial, el fármaco está diseñado para bloquear únicamente la versión patológica de esta interacción, dejando intacta la función normal del receptor.

El paquete de financiación incluye una subvención de 5 millones de dólares de la Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, junto con el respaldo de Bpifrance y France 2030. Los fondos se destinarán a estudios regulatorios, escalado de fabricación y un ensayo clínico Phase 1a/1b rico en biomarcadores que incluirá tanto voluntarios sanos como cohortes de pacientes con enfermedades específicas, con el objetivo de evaluar la seguridad, el comportamiento del fármaco en el organismo y los primeros indicios de actividad biológica.

Los objetivos terapéuticos abarcan la enfermedad de Parkinson, las sinucleinopatías como la atrofia multisistémica y el ictus isquémico. En el caso concreto del ictus, LYS241 se está posicionando tanto como terapia independiente como adyuvante a los tratamientos de reperfusión existentes — como los fármacos trombolíticos con tPA — abordando potencialmente los efectos secundarios neurotóxicos que pueden acompañar a la reperfusión.

Se aplican advertencias importantes: esta investigación se encuentra en la etapa de transición preclínica a Phase 1, lo que significa que aún no se dispone de datos de eficacia en humanos. El camino desde un mecanismo prometedor hasta una terapia aprobada es largo e incierto. Sin embargo, el fundamento científico es sólido, la financiación es fiable y, para quienes siguen la vanguardia de las terapias neuroprotectoras, este representa un desarrollo que vale la pena seguir de cerca.