La terapia génica PST-611 muestra resultados prometedores tempranos contra la DMAE seca en un ensayo de fase 1

La degeneración macular asociada a la edad de tipo seco es una de las principales causas de pérdida irreversible de visión en poblaciones envejecidas, y actualmente cuenta con opciones de tratamiento muy limitadas. La atrofia geográfica, su forma más avanzada, implica la muerte progresiva de células retinianas y fotorreceptores, y se vincula con frecuencia a la desregulación del hierro en el ojo. PST-611 es una terapia génica diseñada para abordar esta causa raíz mediante la administración de un gen codificador de transferrina, con el fin de restaurar el equilibrio del hierro y proteger el tejido retiniano.

En el primer ensayo de Fase 1 en humanos PST-611-CT1, seis pacientes distribuidos en dos niveles de dosis recibieron una única inyección y fueron seguidos durante 16 semanas en centros de París y Grenoble. El ensayo cumplió sus objetivos primarios y secundarios, demostrando una excelente seguridad y tolerabilidad. Los eventos adversos fueron en su mayoría leves y de carácter ocular, sin inflamación intraocular ni eventos adversos graves, un umbral crítico para avanzar hacia ensayos en fases posteriores.

Aunque el ensayo no fue diseñado para evaluar la eficacia, las señales tempranas fueron alentadoras. Los pacientes reportaron mejoras en la visión, y los datos anatómicos mostraron inflexiones —aparentes desaceleraciones— en el crecimiento de las lesiones por atrofia geográfica. Cabe destacar que al menos una de estas señales persistió más allá de la ventana de seguimiento de 16 semanas, lo que sugiere un efecto biológico potencialmente duradero.

PulseSight ha presentado una solicitud ante los reguladores franceses para un ensayo de Fase 2a que contempla tres administraciones repetidas de dosis alta a lo largo de 52 semanas en hasta 20 pacientes. Se espera que los resultados estén disponibles en 2028. Los datos preclínicos citados por la compañía mostraron protección de los fotorreceptores y del epitelio pigmentario retiniano, junto con preservación de la función visual.

Para quienes realizan un seguimiento de la longevidad y los años de vida saludable, preservar la visión en las décadas avanzadas de la vida representa una cuestión de calidad de vida y autonomía funcional de gran relevancia. Si bien estos resultados son preliminares y provienen de una cohorte muy pequeña y no aleatorizada, PST-611 representa un enfoque mecanísticamente novedoso para una condición que afecta a millones de adultos mayores en todo el mundo.