Nuevo fármaco inyectable reduce el colesterol un 28% en adolescentes con hipercolesterolemia genética

La hipercolesterolemia familiar afecta a 1 de cada 250 personas, causando niveles de colesterol peligrosamente elevados desde el nacimiento y aumentando drásticamente el riesgo de enfermedades cardíacas. La intervención temprana es fundamental, pero los tratamientos actuales requieren una adherencia diaria a la medicación que puede ser difícil de mantener para los adolescentes.

Los investigadores llevaron a cabo un estudio exhaustivo de dos años sobre inclisiran, una novedosa terapia basada en RNA que actúa sobre PCSK9, una proteína que regula la producción de colesterol. El ensayo incluyó a 141 adolescentes de entre 12 y 18 años en 51 centros de 26 países, todos con hipercolesterolemia familiar confirmada genéticamente y ya en tratamiento con estatinas a dosis máximas.

Los participantes recibieron inyecciones de inclisiran o placebo cada tres meses inicialmente y, posteriormente, cada seis meses. Los resultados fueron notables: inclisiran redujo el LDL colesterol un 28,5% en comparación con el placebo al cabo de un año, con reducciones sostenidas del 34% a los dos años. El tratamiento fue bien tolerado, con únicamente reacciones leves en el lugar de inyección en el 16% de los pacientes y sin eventos adversos graves.

Esto representa un cambio de paradigma en el manejo del colesterol en pediatría. La baja frecuencia de dosificación podría mejorar notablemente la adherencia al tratamiento en comparación con los medicamentos de administración diaria, mientras que las importantes reducciones del colesterol podrían prevenir eventos cardiovasculares tempranos. Desde la perspectiva de la optimización de la longevidad, esto subraya la importancia crítica de abordar los factores de riesgo genéticos desde etapas tempranas de la vida.

No obstante, los datos de seguridad a largo plazo en adolescentes siguen siendo limitados, y el tratamiento requiere supervisión médica especializada. La población del estudio era mayoritariamente blanca, lo que limita la generalización de los resultados. Aunque prometedor, inclisiran representa una herramienta más dentro de una estrategia integral de reducción del riesgo cardiovascular que debe incluir intervenciones sobre el estilo de vida.