Longevity & AgingLa terapia mitocondrial de BPGbio muestra resultados prometedores en niños con un raro trastorno de CoQ10
BPGbio está desarrollando BPM31510, una terapia en investigación para la deficiencia primaria de CoQ10, una enfermedad mitocondrial poco frecuente que causa deterioro neurológico progresivo, debilidad muscular e insuficiencia renal en niños. A diferencia de los suplementos orales estándar de CoQ10, que no logran alcanzar de manera fiable el cerebro ni los riñones, BPM31510 está diseñado para resolver directamente el problema de la distribución del compuesto en el organismo. Cuatro niños tratados mediante uso compasivo mostraron mejoras en la marcha, el equilibrio, la coordinación, la fuerza muscular y la fatiga en cuestión de semanas. Los estudios en animales confirmaron que la terapia elevó los niveles de CoQ10 en el cerebro y los riñones. Tras una reunión de Tipo C con la FDA, BPGbio se encuentra ahora preparando un ensayo pivotal de Fase 3, un hito regulatorio significativo dada la cantidad extremadamente reducida de pacientes en el conjunto de datos disponible.
