Longevity & AgingStartup de CRISPR recauda $25M para atacar Lp(a) y triglicéridos con ediciones génicas de una sola dosis
Scribe Therapeutics ha recibido más de 25 millones de dólares del instituto de medicina regenerativa de California para acercar dos programas de edición genética CRISPR a los ensayos en humanos. El primero, STX-1200, tiene como objetivo un gen responsable de niveles elevados de lipoproteína(a), un factor de riesgo cardiovascular difícil de tratar que la dieta y la mayoría de los medicamentos no logran reducir fácilmente. El segundo, STX-1400, apunta a un gen vinculado a triglicéridos peligrosamente altos y a una afección dolorosa y potencialmente mortal llamada pancreatitis aguda. Ambos programas buscan ofrecer un tratamiento único que corrija de forma permanente el problema genético subyacente. Este enfoque se diferencia de los medicamentos de uso diario porque la edición está diseñada para durar toda la vida. La financiación proviene del programa preclínico de CIRM de California, que sirve de puente entre los descubrimientos en laboratorio y los primeros estudios en humanos.