Brain HealthLos fármacos actuales para la ataxia de Friedreich muestran escaso beneficio tras un año de tratamiento
Una revisión Cochrane agrupó datos de ocho ensayos controlados aleatorizados (siete en metaanálisis, 574 participantes en total) que evaluaron fármacos como idebenone, omaveloxolone, CoQ10 combinado con vitamina E, epoetin alpha, leriglitazone y RT001 en personas con ataxia de Friedreich. Tras 12 meses, las terapias farmacológicas mostraron una mejoría escasa o nula en las puntuaciones globales de ataxia en comparación con el placebo (evidencia de certeza moderada). De forma inesperada, la destreza de las extremidades superiores mostró una mejoría moderada probable en tres estudios. Los efectos sobre el grosor del músculo cardíaco, las actividades de la vida diaria y la capacidad de ejercicio siguieron siendo muy inciertos. Los eventos adversos que motivaron la interrupción del tratamiento fueron infrecuentes y similares entre los grupos de fármaco y placebo. La calidad de la evidencia osciló entre muy baja y moderada, lo que significa que los tratamientos actuales no pueden recomendarse con confianza para detener la progresión de la enfermedad.