Longevity & AgingEl primer fármaco dirigido a TRPML1 entra en ensayos humanos apuntando al sistema de limpieza celular del cerebro
Una biotecnológica de Cambridge llamada Lysoway Therapeutics ha administrado la primera dosis a un participante humano en un ensayo clínico de Fase I de LW-1017, un fármaco diseñado para combatir el Alzheimer y el Parkinson mediante la restauración del sistema de eliminación de residuos celulares del cerebro. A diferencia de la mayoría de los fármacos para el Alzheimer, que atacan las proteínas amiloide o tau una vez que ya se han acumulado, LW-1017 activa un canal llamado TRPML1 que ayuda a los lisosomas —las unidades de reciclaje de la célula— a funcionar con mayor eficiencia. A medida que envejecemos, este sistema de limpieza se ralentiza, lo que permite que las proteínas dañadas se acumulen y las neuronas se vean sometidas a estrés. Este ensayo, realizado en voluntarios sanos en Melbourne, es la primera vez que un activador de TRPML1 entra en fase de pruebas clínicas en humanos. Se trata de un ensayo de seguridad en fase temprana, por lo que aún no se ha evaluado su eficacia en pacientes, pero representa un cambio significativo hacia etapas más tempranas en la forma en que los investigadores abordan el envejecimiento cerebral.
