Regenerative MedicineLas terapias génicas y optogenéticas están transformando el tratamiento de la ceguera hereditaria
Las degeneraciones retinianas hereditarias son un grupo heterogéneo de trastornos genéticos que causan pérdida de visión progresiva, con frecuencia grave. Se han identificado cientos de variantes génicas causantes de enfermedad, lo que refleja la extraordinaria complejidad del desarrollo y mantenimiento de la retina. Esta revisión de The Lancet, elaborada por investigadores de la Universidad de Pensilvania, sintetiza el panorama clínico —categorizando las enfermedades según el tipo de célula retiniana afectada principalmente— y examina una prometedora oleada de tratamientos emergentes. Entre ellos se incluyen la terapia génica (que reemplaza o silencia genes defectuosos), los enfoques basados en células (trasplante de células funcionales), la optogenética (uso de proteínas fotosensibles para restaurar la visión) y los chips retinianos implantables. Los autores subrayan que la derivación temprana a atención oftalmológica especializada es fundamental, ya que un diagnóstico oportuno permite acceder a estas intervenciones en rápida evolución y puede preservar mayor cantidad de visión funcional antes de que se produzca una pérdida celular irreversible.
