Longevity & AgingUna sola inyección de CRISPR podría reducir permanentemente el LDL y disminuir drásticamente el riesgo de enfermedades cardíacas
Una terapia de edición genética de nueva generación llamada VERVE-102 utiliza la edición de bases —una técnica de precisión emparentada con CRISPR— para silenciar de forma permanente el gen PCSK9 en el hígado, reduciendo drásticamente el LDL mediante una modificación puntual y dirigida del DNA que se realiza una sola vez. En ensayos clínicos, una dosis única redujo los niveles de PCSK9 en un 88%. A diferencia del CRISPR convencional, la edición de bases no corta ambas cadenas del DNA, lo que disminuye el riesgo de deleciones extensas y potencialmente peligrosas. La ciencia se apoya en décadas de evidencia: el nivel óptimo de LDL se sitúa entre 50 y 70 mg/dL, las personas que nacen con mutaciones inactivadoras del gen PCSK9 presentan tasas de cardiopatía significativamente más bajas, y los estudios de aleatorización mendeliana demuestran que un LDL más bajo prolonga la esperanza de vida. Aunque persisten interrogantes sobre seguridad —incluyendo la muerte de un paciente en un ensayo relacionado de Intellia—, los resultados del estudio Heart-2 de VERVE-102 publicados en el NEJM están generando una enorme expectación en la medicina cardiovascular.
