Longevity & AgingRepair Bio Obtiene la Aprobación de la FDA para una Terapia de mRNA que Elimina la Placa Arterial
Repair Biotechnologies ha recibido la elegibilidad para los Principios de Evidencia en Enfermedades Raras de la FDA para REP-0003, una terapia de mRNA diseñada para eliminar el exceso de colesterol libre intracelular de las células, un factor tóxico en el desarrollo de la placa aterosclerótica. El objetivo inicial es la hipercolesterolemia familiar homocigótica, una enfermedad hereditaria grave en la que niveles peligrosamente elevados de LDL provocan enfermedades cardíacas desde el nacimiento. A diferencia de los fármacos estándar para reducir el colesterol, REP-0003 tiene como objetivo eliminar el daño celular existente en lugar de simplemente frenar su progresión. La compañía cuenta con la Designación de Medicamento Huérfano y considera la HoFH como un trampolín regulatorio hacia aplicaciones más amplias en enfermedades cardiovasculares y relacionadas con el envejecimiento, dado que el mismo mecanismo patológico está implicado en el envejecimiento hepático, retiniano y cerebral.
