Longevity & AgingScribe Therapeutics Silencia un Gen de Enfermedades Cardíacas Sin Cortar el DNA
La empresa de biotecnología Scribe Therapeutics presentó datos preclínicos que muestran un nuevo enfoque de edición génica capaz de reducir el riesgo de colesterol LDL al silenciar el gen PCSK9, sin alterar el DNA de forma permanente. Su plataforma ELXR utiliza silenciamiento epigenético, es decir, reduce la actividad de un gen perjudicial en lugar de eliminarlo. En primates no humanos, una sola dosis mantuvo los efectos reductores del colesterol durante casi 18 meses. El sistema también incorpora un mecanismo de seguridad integrado que reduce la edición fuera del objetivo entre 10 y 100 veces en comparación con las herramientas CRISPR anteriores. Si estos resultados se reproducen en humanos, podría reemplazar los medicamentos diarios para el colesterol por tratamientos poco frecuentes y de larga duración, lo que supondría un cambio significativo en la forma en que se gestiona y previene la enfermedad cardiovascular —la principal causa de muerte en el mundo— a lo largo de toda una vida.
