Longevity & AgingScribe Therapeutics Gana $25 Millones para Desarrollar Tratamientos de una Sola Dosis con CRISPR contra Enfermedades Cardíacas
Scribe Therapeutics ha recibido más de 25 millones de dólares del California Institute for Regenerative Medicine para avanzar en dos terapias génicas basadas en CRISPR dirigidas al riesgo cardiovascular hereditario. La primera, STX-1200, tiene como objetivo reducir de forma permanente la lipoproteína(a) —un factor de riesgo hereditario de ataques cardíacos que afecta a aproximadamente una de cada cinco personas en el mundo y que la dieta y el ejercicio no pueden reducir de manera significativa—. La segunda, STX-1400, actúa sobre el gen *APOC3* para controlar los triglicéridos peligrosamente elevados, en particular en pacientes con síndrome familiar de quilomicronemia que enfrentan riesgo de pancreatitis. Ambas terapias están diseñadas como intervenciones de tratamiento único, con el potencial de reemplazar regímenes de medicación de por vida. La financiación permitirá impulsar estos programas hacia ensayos clínicos, lo que representa un paso significativo en el tratamiento de enfermedades cardiometabólicas comunes en su origen genético, en lugar de gestionar los síntomas una vez que el daño ya se ha producido.
