Longevity & Aging

Una sola inyección de terapia génica reduce la proteína tau del Alzheimer en un 64% en primates

Una sola dosis intravenosa de una terapia génica experimental llamada VY1706 redujo la tau —una proteína fundamental en la enfermedad de Alzheimer— hasta en un 64% en regiones clave del cerebro de primates no humanos. Desarrollada por Voyager Therapeutics, la terapia actúa silenciando el gen que produce la tau, reduciendo su mRNA mensajero hasta en un 75%. De manera crucial, el tratamiento no mostró efectos secundarios perjudiciales durante un período de observación de 13 semanas, ni siquiera con las dosis más altas evaluadas. Estos resultados provienen de un estudio formal de toxicología requerido antes de los ensayos en humanos. Voyager ha presentado la solicitud ante la FDA y tiene como objetivo iniciar la primera administración en humanos en el segundo semestre de 2026. Si tiene éxito en humanos, este enfoque de dosis única podría representar un cambio significativo en la forma en que se trata o incluso se previene el Alzheimer.