Stem cells, exosomes, gene therapy, peptides, hyperbaric oxygen, and epigenetic reprogramming
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Un esfuerzo histórico para crear un banco de células madre inmunocompatibles adaptadas a la mayoría de la población estadounidense — ahora cancelado.
Un ensayo de fase 1 de escalada de dosis evalúa la seguridad de la terapia génica ND4 administrada mediante AAV en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber.
Investigadores del NHLBI optimizan la recolección y almacenamiento de sangre del cordón umbilical de recién nacidos afectados por anemia de células falciformes y recién nacidos sanos para futuras terapias con células madre.
Una revisión exhaustiva de los dispositivos de queratoprótesis y las terapias corneales bioingeniadas que ofrecen esperanza para la ceguera corneal en estadio terminal.
Los fibroblastos derivados de células madre adoptan parcialmente perfiles transcripcionales específicos de órgano cuando se co-cultivan con células del corazón, la piel, el intestino o el pulmón, con implicaciones clave para el modelado de enfermedades.
Una revisión exhaustiva de las terapias basadas en células y biomateriales diseñados para la lesión medular, que abarca ESCs, MSCs, NSCs y estrategias de andamiaje.
Un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica NFS-02 para la pérdida de visión asociada a LHON fue interrumpido antes de su finalización, lo que plantea interrogantes sobre la terapia génica mitocondrial.
Los datos de fase 3 muestran que exa-cel eliminó las transfusiones y las crisis vasooclusivas en niños de 5 a 11 años con trastornos sanguíneos hereditarios graves.
Un estudio publicado en *Cell* revela por qué aproximadamente el 50% de los óvulos humanos fertilizados se detienen en su desarrollo, identificando dos factores moleculares independientes en diferentes etapas del desarrollo.
Los enfoques emergentes de neurotecnología están desplazando el foco desde dianas farmacológicas fallidas hacia la terapia génica, la bioelectrónica y el diagnóstico guiado por inteligencia artificial.
Una nueva clase de fármacos oncológicos apunta al estrés de replicación —una vulnerabilidad central en las células tumorales— lo que podría abrir una ventana terapéutica largamente buscada.
Un ensayo de viabilidad multicéntrico completado evalúa BTM, un nuevo andamiaje biodegradable, para el tratamiento de quemaduras profundas graves.
