Injeção de Terapia Gênica Restaura a Audição em Pacientes Surdos em Poucas Semanas

Um estudo revolucionário de terapia gênica restaurou com sucesso a audição em pessoas que nasceram com surdez genética, oferecendo esperança para milhões de pessoas em todo o mundo com perda auditiva hereditária. Isso representa um grande avanço no tratamento da surdez congênita por meio de intervenção genética, em vez de aparelhos auditivos tradicionais ou implantes cocleares.

Pesquisadores do Karolinska Institutet trataram 10 pacientes com idades entre 1 e 24 anos portadores de mutações no gene OTOF, que impede a produção da proteína otoferlina, essencial para transmitir sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro. Utilizando um vírus sintético como veículo de entrega, eles injetaram uma cópia funcional do gene diretamente pela membrana da janela redonda da cóclea.

Os resultados foram notáveis: todos os pacientes apresentaram melhora auditiva, com a detecção média de sons passando de 106 decibéis para 52 decibéis após seis meses. A maioria dos pacientes começou a recuperar a audição dentro de um mês. Crianças entre 5 e 8 anos responderam de forma mais expressiva, com uma criança de sete anos atingindo audição quase normal e capacidade de conversação em quatro meses. Mesmo os pacientes adultos experimentaram melhorias significativas.

O tratamento se mostrou seguro, tendo como principal efeito colateral apenas pequenas reduções nos glóbulos brancos. Nenhuma reação adversa grave ocorreu durante o período de acompanhamento de 6 a 12 meses. Esse perfil de segurança é fundamental para uma eventual aplicação em larga escala.

Embora atualmente limitada a mutações no gene OTOF, a pesquisa está sendo ampliada para atingir genes de surdez mais comuns, como GJB2 e TMC1. Isso poderá eventualmente beneficiar milhões de pessoas com perda auditiva genética, embora a durabilidade dos efeitos exija estudos de prazo mais longo.