Terapia Gênica PST-611 Apresenta Resultados Iniciais Promissores Contra AMD Seca em Ensaio de Fase 1

A degeneração macular relacionada à idade na forma seca é uma das principais causas de perda visual irreversível em populações que envelhecem, e atualmente dispõe de opções terapêuticas muito limitadas. A atrofia geográfica, sua forma mais avançada, envolve a morte progressiva de células da retina e fotorreceptores — frequentemente associada à desregulação do ferro no olho. PST-611 é uma terapia gênica desenvolvida para tratar essa causa raiz, por meio da entrega de um gene codificador de transferrina, com o objetivo de restaurar o equilíbrio do ferro e proteger o tecido retiniano.

No primeiro ensaio clínico de Fase 1 em humanos, PST-611-CT1, seis pacientes distribuídos em dois níveis de dose receberam uma única injeção e foram acompanhados por 16 semanas em centros em Paris e Grenoble. O ensaio atingiu seus objetivos primários e secundários, demonstrando excelente segurança e tolerabilidade. Os eventos adversos foram em sua maioria leves e de natureza ocular, sem inflamação intraocular e sem eventos adversos graves — um limiar crítico para o avanço a ensaios em fases posteriores.

Embora o ensaio não tenha sido desenhado para avaliar eficácia, os sinais iniciais foram encorajadores. Os pacientes relataram melhora na visão, e os dados anatômicos evidenciaram inflexões — aparentes desacelerações — no crescimento das lesões de atrofia geográfica. Notavelmente, ao menos um desses sinais persistiu além da janela de acompanhamento de 16 semanas, sugerindo um potencial efeito biológico duradouro.

A PulseSight submeteu uma solicitação aos reguladores franceses para um ensaio de Fase 2a envolvendo três administrações repetidas em alta dose ao longo de 52 semanas, com até 20 pacientes. Os resultados estão previstos para 2028. Dados pré-clínicos citados pela empresa demonstraram proteção dos fotorreceptores e do epitélio pigmentar da retina, além de preservação da função visual.

Para aqueles que acompanham longevidade e expectativa de vida saudável, preservar a visão nas décadas mais avançadas da vida é uma questão relevante de qualidade de vida e independência funcional. Embora esses resultados sejam preliminares e provenham de uma coorte muito pequena e não randomizada, PST-611 representa uma abordagem mecanisticamente inovadora para uma condição que afeta milhões de adultos mais velhos em todo o mundo.