Longevity & AgingA Terapia Mitocondrial da BPGbio Demonstra Promessa em Crianças com Distúrbio Raro de CoQ10
A BPGbio está avançando com o BPM31510, uma terapia investigacional para a deficiência primária de CoQ10, uma doença mitocondrial rara que causa declínio neurológico progressivo, fraqueza muscular e insuficiência renal em crianças. Ao contrário dos suplementos orais convencionais de CoQ10, que não conseguem chegar de forma confiável ao cérebro e aos rins, o BPM31510 foi desenvolvido para resolver diretamente o problema de entrega. Quatro crianças tratadas por meio de uso compassivo apresentaram melhoras na capacidade de caminhar, equilíbrio, coordenação, força muscular e fadiga em questão de semanas. Estudos em animais confirmaram que a terapia aumentou os níveis de CoQ10 no cérebro e nos rins. Após uma reunião do Tipo C com a FDA, a BPGbio está agora se preparando para um ensaio clínico pivotal de Fase 3 — um marco regulatório significativo, dado o conjunto extremamente reduzido de dados de pacientes.
