Longevity & AgingA Scribe Therapeutics Silencia Gene de Doença Cardíaca Sem Cortar o DNA
A empresa de biotecnologia Scribe Therapeutics apresentou dados pré-clínicos mostrando uma nova abordagem de edição genética que reduz o risco de colesterol LDL ao silenciar o gene PCSK9 — sem alterar permanentemente o DNA. A plataforma ELXR utiliza silenciamento epigenético, essencialmente reduzindo a expressão de um gene prejudicial em vez de excisá-lo. Em primatas não humanos, um único tratamento manteve os efeitos de redução do colesterol por quase 18 meses. O sistema também conta com um mecanismo de segurança integrado que reduz a edição fora do alvo de 10 a 100 vezes em comparação com ferramentas CRISPR anteriores. Se isso se confirmar em humanos, poderia substituir medicamentos diários para colesterol por tratamentos raros e duradouros — uma mudança significativa na forma como a doença cardiovascular, a principal causa de morte no mundo, é gerenciada e prevenida ao longo da vida.
