Longevity & AgingScribe Therapeutics Ganha US$ 25 Milhões para Desenvolver Curas de Dose Única com CRISPR para Doenças Cardíacas
A Scribe Therapeutics recebeu mais de $25 milhões do California Institute for Regenerative Medicine para avançar duas terapias gênicas baseadas em CRISPR voltadas ao risco cardiovascular hereditário. A primeira, STX-1200, tem como objetivo reduzir permanentemente a lipoproteína(a) — um fator de risco hereditário para infartos que afeta aproximadamente uma em cada cinco pessoas no mundo e que dieta e exercício não conseguem reduzir de forma significativa. A segunda, STX-1400, tem como alvo o gene *APOC3* para controlar triglicerídeos perigosamente elevados, especialmente em pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar que enfrentam risco de pancreatite. Ambas as terapias são concebidas como intervenções de dose única, podendo substituir regimes medicamentosos ao longo de toda a vida. O financiamento apoiará o avanço desses programas em direção a ensaios clínicos, representando um passo significativo no tratamento de doenças cardiometabólicas comuns em sua origem genética, em vez de gerenciar sintomas após o dano já ter ocorrido.
