Longevity & AgingNuevo fármaco de mRNA REP-0004 actúa sobre el hígado para revertir rápidamente las enfermedades cardíacas y la aterosclerosis
Repair Biotechnologies está desarrollando REP-0004, un fármaco basado en mRNA administrado mediante nanopartículas lipídicas directamente a las células del hígado. Su mecanismo consiste en descomponer el exceso de colesterol libre intracelular, una acumulación tóxica que se agrava con la edad y la obesidad. Al hacer que el hígado actúe como si tuviera déficit de colesterol, el fármaco desencadena que el organismo extraiga el exceso de colesterol de los tejidos de todo el cuerpo, generando un efecto de eliminación sistémica. Los resultados preliminares muestran una regresión rápida y significativa de la placa aterosclerótica, así como la reversión de enfermedades hepáticas, incluida la fibrosis. La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano, y los ensayos clínicos están previstos para mediados de 2027. Este enfoque podría representar un avance relevante en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares y metabólicas provocadas por la acumulación de colesterol.