Stem cells, exosomes, gene therapy, peptides, hyperbaric oxygen, and epigenetic reprogramming
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Um scaffold inovador que imita o tecido ósseo, liberando rhBMP-2 em baixa dose, alcançou união completa da fratura em 4 meses em um paciente idoso com complexidade clínica significativa.
Um esforço pioneiro para criar um banco de células-tronco imunocompatíveis correspondentes à maioria da população dos EUA — agora encerrado.
Um ensaio clínico de fase 1 com escalonamento de dose testa a segurança da terapia gênica ND4 administrada por AAV em pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber.
Pesquisadores do NHLBI otimizam a coleta e o armazenamento de sangue do cordão umbilical de recém-nascidos com anemia falciforme e saudáveis para futuras terapias com células-tronco.
Uma revisão abrangente de dispositivos de ceratoprótese e terapias corneanas bioengenheiradas que oferecem esperança para a cegueira corneana em estágio terminal.
Fibroblastos derivados de células-tronco adotam parcialmente perfis transcricionais específicos de órgãos quando cocultivados com células do coração, pele, intestino ou pulmão — com importantes implicações para a modelagem de doenças.
Uma revisão abrangente das terapias baseadas em células e biomateriais engenheirados para lesão medular, cobrindo células-tronco embrionárias (ESCs), células-tronco mesenquimais (MSCs), células-tronco neurais (NSCs) e estratégias com scaffolds.
Um ensaio clínico de Fase 1/2 da terapia gênica NFS-02 para perda de visão associada à LHON foi encerrado antes de sua conclusão, levantando questões sobre a terapia gênica mitocondrial.
Dados de Fase 3 mostram que exa-cel eliminou transfusões e crises vaso-oclusivas em crianças de 5 a 11 anos com doenças hereditárias graves do sangue.
Um estudo publicado na Cell revela por que aproximadamente 50% dos óvulos humanos fertilizados param de se desenvolver, identificando dois culpados moleculares independentes em diferentes estágios do desenvolvimento.
Abordagens emergentes de neurotecnologia estão deslocando o foco de alvos farmacológicos malsucedidos para terapia gênica, bioeletrônica e diagnósticos guiados por IA.
Uma nova classe de medicamentos contra o câncer tem como alvo o estresse replicativo — uma vulnerabilidade central nas células tumorais — potencialmente abrindo uma janela terapêutica há muito buscada.
