Biotech francese raccoglie 27 milioni di dollari per affrontare Parkinson e ictus con un nuovo farmaco cerebrale

Neurodegenerazione e ictus rappresentano due delle minacce più devastanti per gli anni di vita in salute e la longevità cognitiva. Una biotech francese, Lys Therapeutics, ha appena ottenuto oltre 27 milioni di dollari per avviare i primi studi clinici sull'uomo con il suo principale candidato farmacologico, LYS241 — un passo significativo verso l'identificazione dei meccanismi cerebrali alla base di entrambe le condizioni.

LYS241 è un anticorpo monoclonale completamente umanizzato, progettato per bloccare una specifica interazione dannosa tra l'attivatore tissutale del plasminogeno (tPA) e i recettori NMDA nel cervello. Tale interazione è implicata nell'eccitotossicità — un processo in cui i neuroni vengono sovrastimolati e muoiono — nonché nella neuroinfiammazione e nella disfunzione della barriera ematoencefalica. Aspetto cruciale: il farmaco è concepito per bloccare esclusivamente la versione patologica di questa interazione, lasciando intatta la normale funzione recettoriale.

Il pacchetto di finanziamenti comprende un grant di 5 milioni di dollari dalla Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, insieme al supporto di Bpifrance e France 2030. I fondi serviranno a finanziare studi regolatori, il potenziamento della produzione e uno studio clinico di Fase 1a/1b ricco di biomarcatori, che arruolerà sia volontari sani sia coorti di pazienti con patologie specifiche, con l'obiettivo di valutare la sicurezza, il comportamento del farmaco nell'organismo e i primi segnali di attività biologica.

Gli obiettivi terapeutici comprendono il morbo di Parkinson, le sinucleinopatie come l'atrofia multisistemica e l'ictus ischemico. Per quest'ultimo in particolare, LYS241 viene posizionato sia come terapia autonoma sia come trattamento adiuvante alle terapie di riperfusione esistenti, come i farmaci trombolitici a base di tPA — con il potenziale di contrastare gli effetti neurotossici che possono accompagnare la riperfusione.

È necessario tenere presente alcune importanti riserve: si tratta di una fase di transizione dal pre-clinico alla Fase 1, il che significa che non sono ancora disponibili dati di efficacia sull'uomo. Il percorso da un meccanismo promettente a una terapia approvata è lungo e incerto. Tuttavia, la razionale scientifica è solida, i finanziamenti sono credibili e, per chi segue la frontiera delle terapie neuroprotettive, si tratta di uno sviluppo da tenere d'occhio.