Premio da £7,5 milioni per l'IA nella sfida agli obiettivi terapeutici della SLA

La SLA — sclerosi laterale amiotrofica — rimane uno dei problemi più ostinati della medicina. È progressiva, fatale e biologicamente eterogenea, ovvero si manifesta in modo diverso da paziente a paziente: è questo il motivo per cui così tanti farmaci hanno fallito nei trial clinici. Il Longitude Prize on ALS è un tentativo strutturato di cambiare questa situazione, mettendo £7,5 milioni dietro un nuovo approccio che combina l'intelligenza artificiale con dati biologici umani su larga scala.

Venti team hanno ricevuto Discovery Awards per un totale di £2 milioni nella prima fase del premio. Selezionati da quasi 100 candidature, questi team riuniscono oltre 70 organizzazioni in 12 paesi, con una combinazione di ricercatori accademici, aziende farmaceutiche e società tecnologiche. Un elemento cruciale: ogni team ottiene accesso a un dataset raro e armonizzato che integra informazioni genomiche, trascriptomiche, proteomiche e cliniche provenienti da migliaia di pazienti affetti da SLA — il tipo di risorsa che storicamente è rimasta frammentata e inaccessibile.

Il premio punta al collo di bottiglia a monte dello sviluppo farmacologico: identificare quali target biologici vale davvero la pena perseguire. È proprio qui che la ricerca sulla SLA è storicamente naufragata. Concentrando i finanziamenti competitivi in questa fase — prima che inizino i costosi trial clinici — la struttura è concepita per eliminare precocemente le ipotesi più deboli e rafforzare la pipeline nel suo punto più vulnerabile.

La competizione si svolge per fasi. Dieci team avanzeranno nel 2027 per uno sviluppo più approfondito, un gruppo più ristretto passerà alla validazione sperimentale, e un premio finale di £1 milione verrà assegnato nel 2031. Questo modello a stadi rispecchia la curva di attrito tipica della scoperta farmacologica, premiando la solidità nel tempo rispetto alle promesse iniziali.

Gli esperti invitano a mantenere aspettative misurate. L'integrazione multi-omics e il riconoscimento di pattern basato sull'AI sono strumenti potenti, ma non rivelano automaticamente relazioni causali. Tuttavia, se emergesse anche solo un successo parziale — se la SLA iniziasse a stratificarsi in sottotipi con target trattabili — ciò validerebbe un approccio più granulare e basato sui dati alle malattie neurodegenerative e alle patologie legate all'invecchiamento in senso più ampio, con implicazioni che vanno ben oltre la SLA stessa.