Il trattamento dell'acromegalia riceve una svolta dalla medicina di precisione

L'acromegalia è una malattia cronica rara ma grave, causata da un eccesso di ormone della crescita — tipicamente da un adenoma ipofisario — che porta a deformità fisiche, malattie cardiovascolari, diabete e aumento della mortalità. Un trattamento efficace è fondamentale non solo per alleviare i sintomi, ma per riportare l'aspettativa di vita ai valori della popolazione generale.

Questa revisione completa del 2025, redatta da esperti brasiliani di neuroendocrinologia presso la Universidade Federal do Rio de Janeiro, sintetizza il panorama terapeutico attuale. La chirurgia rimane il trattamento di prima linea, ottenendo la guarigione in circa il 50% dei pazienti presso centri di riferimento con esperienza specifica. Per coloro che non rispondono alla chirurgia o non sono candidati idonei, sono disponibili tre classi di farmaci: i ligandi dei recettori della somatostatina (SRL, i più comunemente utilizzati), gli agonisti della dopamina e gli antagonisti del recettore dell'ormone della crescita come pegvisomant.

Nonostante i progressi compiuti nel corso di decenni, circa il 40% dei pazienti non raggiunge un adeguato controllo della malattia con i farmaci disponibili. Anche tra coloro che raggiungono gli obiettivi biochimici, la qualità della vita rimane spesso compromessa e il carico del trattamento — inclusi i calendari di iniezione e il monitoraggio — resta considerevole. Questo divario evidenzia un chiaro bisogno insoddisfatto di agenti più efficaci e di opzioni di somministrazione più pratiche.

La revisione descrive in dettaglio una promettente pipeline di terapie sperimentali in varie fasi di sviluppo, puntando verso molecole di nuova generazione che potrebbero offrire un'efficacia superiore o una migliore tollerabilità. In modo cruciale, gli autori sostengono l'adozione di un approccio di medicina di precisione: utilizzare biomarcatori per prevedere le risposte individuali dei pazienti a terapie specifiche, sostituendo l'attuale approccio in gran parte empirico.

Sebbene la revisione sia di tipo narrativo e si basi principalmente sulla letteratura esistente senza nuovi dati clinici, la sua ampiezza e la profonda competenza clinica degli autori le conferiscono una notevole autorevolezza. L'invito alla selezione della terapia guidata dai biomarcatori si allinea con le tendenze più ampie in endocrinologia e oncologia, e potrebbe ridisegnare in modo significativo la gestione dell'acromegalia nei prossimi anni.