Le aziende biotech si sfidano nel trattare l'invecchiamento stesso con terapie a base di cellule viventi

L'invecchiamento è stato a lungo considerato come uno sfondo delle malattie piuttosto che una condizione a sé stante. Questa impostazione viene ora messa in discussione da una nuova generazione di aziende biotecnologiche che sviluppano terapie mirate direttamente alla biologia dell'invecchiamento, utilizzando cellule vive e strumenti genici anziché farmaci convenzionali.

Al centro di questo rapporto c'è α-Klotho, una proteina che diminuisce naturalmente con l'età e la cui carenza è associata a danni cardiovascolari accelerati, deterioramento osseo e declino cognitivo. Avaí Bio, operando attraverso una joint venture chiamata Klothonova con Austrianova, sta sviluppando cellule geneticamente modificate per produrre α-Klotho in modo continuo all'interno dell'organismo. Queste cellule sono racchiuse in capsule protettive progettate per eludere la distruzione da parte del sistema immunitario, funzionando come una fonte proteica interna a lungo termine. Nuovi dati di questo programma sono attesi alla Second Annual Klotho Conference nel settembre 2026.

L'approccio basato su Klotho è promettente perché la proteina influenza simultaneamente molteplici vie dell'invecchiamento. Nei modelli animali, livelli elevati di Klotho correlano con una maggiore aspettativa di vita e una migliore funzionalità sistemica. Tuttavia, tradurre questi risultati negli esseri umani rimane difficile a causa dell'instabilità della proteina, delle complesse sfide legate alla somministrazione e della natura multifattoriale della biologia dell'invecchiamento.

Al di là di Klotho, l'articolo mette in evidenza un più ampio schema ricorrente nel settore. La terapia genica di Ocugen ha mostrato una riduzione del 46% nella crescita delle lesioni nella degenerazione maculare legata all'età. Vertex Pharmaceuticals ha riferito che la maggior parte dei pazienti nelle fasi iniziali di diabete di tipo 1 trattati con terapia a base di cellule staminali derivate erano in grado di ridurre o eliminare la dipendenza dall'insulina, suggerendo un'inversione funzionale della malattia piuttosto che una semplice gestione dei sintomi. Lineage Cell Therapeutics si occupa invece dei colli di bottiglia legati alla scalabilità nella produzione di cellule terapeutiche.

Il mercato della biotecnologia per la longevità, valutato 9,86 miliardi di dollari nel 2025, è previsto raggiungere 29,7 miliardi di dollari entro il 2034. Sebbene questi sviluppi siano ancora nelle fasi iniziali e in gran parte preclinici o nelle prime sperimentazioni sull'uomo, la convergenza di capitali, interesse scientifico e nuove piattaforme di somministrazione segnala un cambiamento significativo nel modo in cui le malattie legate all'invecchiamento potrebbero essere trattate nel prossimo decennio.