Cyclo Therapeutics Ottiene la Licenza di un Brevetto MIT per Colpire l'Alzheimer nei Portatori di ApoE4

Rafael Holdings ha annunciato che la sua controllata, Cyclo Therapeutics, ha stipulato un accordo di licenza esclusiva con il MIT per un brevetto riguardante l'uso delle ciclodestrine nei pazienti affetti da Alzheimer portatori della variante genetica ApoE4. Questa mossa è volta a rafforzare la posizione di proprietà intellettuale dell'azienda attorno al suo composto principale, Trappsol Cyclo, specificamente in questa popolazione di pazienti ad alto rischio.

La variante ApoE4 è uno dei più significativi fattori di rischio genetici noti per la malattia di Alzheimer, stimato essere presente nel 50-70% di tutti i pazienti affetti dalla malattia. I portatori tendono a sviluppare la patologia più precocemente e spesso mostrano una progressione più aggressiva. Prendere di mira questo sottogruppo rappresenta un approccio di medicina di precisione che potrebbe migliorare significativamente i risultati clinici, qualora la terapia si dimostri efficace.

Il meccanismo d'azione proposto per Trappsol Cyclo si concentra sul ripristino del trasporto del colesterolo tra le cellule del sistema nervoso centrale. Nei portatori di ApoE4, questo trasporto è compromesso, e l'azienda sostiene che tale alterazione contribuisce all'accumulo di placche amiloidi e grovigli di tau — le patologie caratteristiche dell'Alzheimer. I dati preclinici su modelli murini hanno mostrato che il composto migliorava il trasporto del colesterolo nel cervello, riduceva la patologia tau e potenziava le prestazioni di apprendimento e memoria.

La pietra miliare più critica nel breve termine è la lettura dei risultati di Fase 3 dallo studio Transport NPC, attesa nel terzo trimestre del 2026. Rafael Holdings descrive il suo trial di Fase 3 su NPC1 come il più ampio mai condotto in quel gruppo di pazienti, il che conferisce ulteriore rilevanza ai dati in arrivo. Risultati positivi potrebbero accelerare i percorsi regolatori e validare le ciclodestrine come intervento praticabile per l'Alzheimer.

Si applicano importanti avvertenze. L'attuale base di evidenze è in gran parte preclinica e il comunicato stampa è un annuncio aziendale piuttosto che ricerca sottoposta a revisione tra pari. I risultati di Fase 3 rappresenteranno il vero banco di prova per stabilire se questo meccanismo si traduce in un beneficio per gli esseri umani. Investitori e clinici dovrebbero attendere tali dati prima di trarre conclusioni definitive.