La FDA Approva Veligrotug per Tutti gli Stadi della Malattia Oculare Tiroidea

La malattia oculare tiroidea è una condizione autoimmune più spesso associata al morbo di Graves, in cui l'infiammazione e l'espansione dei tessuti retro-oculari causano proptosi (sporgenza del bulbo oculare) e diplopia (visione doppia). Se non trattata adeguatamente, può compromettere significativamente la qualità della vita e persino minacciare la vista. L'approvazione da parte della FDA di veligrotug (Lumvoa) rappresenta un importante passo avanti, offrendo un trattamento efficace sull'intero spettro della malattia.

Veligrotug è un anticorpo monoclonale umanizzato che blocca completamente il recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R), lo stesso bersaglio di teprotumumab, che era in precedenza l'unica opzione non chirurgica disponibile. Ciò che distingue veligrotug è la sua approvazione FDA sia per la TED attiva che per quella cronica — una prima volta per qualsiasi terapia approvata in questa categoria.

Due studi di fase III, THRIVE e THRIVE-2, hanno supportato l'approvazione. Nei pazienti con malattia attiva, veligrotug ha ridotto la protrusione oculare in media di 2,89 mm rispetto a 0,48 mm per il placebo entro la settimana 15. Nei pazienti con malattia cronica, la riduzione è stata di 2,34 mm rispetto a 0,46 mm. La risoluzione completa della visione doppia è stata ottenuta nel 54% dei pazienti con malattia attiva trattati con veligrotug rispetto al 12% con placebo, e nel 32% rispetto al 14% nei pazienti con malattia cronica.

Il farmaco non presenta controindicazioni, sebbene i clinici debbano monitorare eventuali reazioni all'infusione, malattie infiammatorie intestinali, iperglicemia e deficit uditivo. Gli effetti collaterali più comuni includono spasmi muscolari, cefalea, affaticamento e diarrea. Il ciclo di trattamento prevede cinque infusioni somministrate ogni tre settimane nell'arco di 12 settimane.

Per i lettori attenti alla salute, questa approvazione è rilevante in quanto l'autoimmunità tiroidea è comune, in particolare nelle donne, e spesso rimane sottotrattata nella sua fase cronica. Un secondo anticorpo anti-IGF-1R, elegrobart, somministrato per iniezione sottocutanea, è in fase di sperimentazione di fase III e potrebbe in futuro rappresentare un'alternativa più pratica.