La FDA Rimanda la Revisione del Dosaggio Iniziale Sottocutaneo di Leqembi ad Agosto 2026

Lecanemab, commercializzato come Leqembi, è una delle poche terapie approvate dalla FDA che agisce sulla biologia alla base della malattia di Alzheimer, eliminando le placche amiloidi dal cervello. Il potenziale passaggio a una comoda iniezione sottocutanea settimanale — anziché alla somministrazione per infusione endovenosa — rappresenta un passo significativo verso una maggiore accessibilità per i pazienti con Alzheimer in fase iniziale.

La FDA ha esteso di tre mesi la sua revisione prioritaria della domanda supplementare di licenza biologica per una dose iniziale sottocutanea, spostando la data d'azione PDUFA da maggio al 24 agosto 2026. L'estensione è stata determinata da una richiesta di informazioni aggiuntive da parte dei regolatori, che dal punto di vista normativo si qualifica come modifica sostanziale e richiede ulteriore tempo di revisione. È importante sottolineare che la FDA non ha segnalato alcuna preoccupazione riguardo all'approvabilità, suggerendo che il ritardo sia di natura procedurale piuttosto che un segnale d'allarme.

Questo aggiornamento si inserisce in un precedente traguardo: la dose di mantenimento sottocutanea di Leqembi ha già ottenuto l'approvazione negli Stati Uniti nell'agosto 2025. La domanda attuale mira all'approvazione di un regime di dose iniziale somministrato nello stesso modo, il che consentirebbe ai pazienti di iniziare e proseguire il trattamento interamente tramite auto-iniezione a domicilio, eliminando il peso delle infusioni endovenose in ambiente clinico.

Leqembi è ora approvato in 53 paesi e regioni, a testimonianza di un'ampia accettazione regolatoria globale dei suoi dati clinici. Eisai e Biogen sostengono che il loro pacchetto clinico completo supporta la domanda relativa alla dose iniziale sulla base dei risultati già ottenuti con l'approvazione della dose di mantenimento.

Permangono tuttavia alcune avvertenze importanti. Il farmaco comporta un rischio di anomalie di imaging correlate all'amiloide (ARIA) — edema cerebrale e microemorragie — che possono essere gravi. I pazienti portatori di due copie del gene ApoE ε4 presentano un rischio significativamente più elevato e devono sottoporsi a test genetici prima di iniziare la terapia. Chiunque stia valutando l'assunzione di lecanemab dovrebbe discutere approfonditamente il proprio stato genetico, la storia cardiovascolare e la propria tolleranza al rischio con un neurologo prima di procedere.