Harness Therapeutics Prende di Mira la Causa Alla Radice del Parkinson Con una Strategia Genica a Doppia Proteina

Il morbo di Parkinson colpisce oltre sei milioni di persone nel mondo, eppure la maggior parte dei trattamenti esistenti si limita ad affrontare i sintomi — come tremori e rigidità — senza rallentare la malattia stessa. Una biotech britannica chiamata Harness Therapeutics sta ora lavorando per cambiare questo scenario, avendo ottenuto un finanziamento dalla Michael J Fox Foundation per perseguire un approccio biologico più fondamentale.

Il programma si rivolge ai pazienti portatori di mutazioni nel gene GBA1, il singolo fattore di rischio genetico noto più comune per il morbo di Parkinson. Queste mutazioni si riscontrano in circa il 5–15% dei pazienti affetti dalla malattia e sono associate a un'insorgenza più precoce e a una progressione più rapida. Le mutazioni del GBA1 compromettono la funzione di una proteina chiamata glucocerebrosidasi, o GCase, che svolge un ruolo fondamentale nel sistema di smaltimento dei rifiuti cellulari del cervello. Quando questo sistema si deteriora, proteine dannose si accumulano e danneggiano i neuroni nel tempo.

Ciò che distingue l'approccio di Harness è la sua strategia a doppio bersaglio. Invece di limitarsi ad aumentare i livelli di GCase — come fanno alcuni approcci già esistenti — l'azienda agisce simultaneamente su LIMP2, una proteina di trasporto che guida la GCase nella posizione corretta all'interno delle cellule. La logica è semplice: produrre una quantità maggiore di una proteina è utile solo se questa riesce a raggiungere il luogo in cui deve agire. Aumentare entrambe in modo combinato potrebbe rivelarsi significativamente più efficace.

Il finanziamento biennale sosterrà la ricerca di prova di concetto e l'identificazione di candidati terapeutici attraverso la piattaforma proprietaria MISBA di Harness. Il programma sul Parkinson si affianca ad altri progetti nella pipeline relativi alla malattia di Huntington, alla SLA e all'Alzheimer, riflettendo un focus più ampio sulle malattie dell'invecchiamento e sulla neurodegenerazione.

Il principale limite da tenere presente è che si tratta ancora di ricerca preclinica in fase iniziale. Non esistono ancora dati sull'uomo e il percorso dalla prova di concetto alla sperimentazione clinica è lungo. Ciononostante, la validazione genetica del GBA1 come bersaglio terapeutico e il coinvolgimento di una delle principali fondazioni dedicate alla malattia conferiscono al programma una credibilità significativa. Per le persone attente alla propria salute con una storia familiare di Parkinson o neurodegenerazione, questo rappresenta un passo concreto verso terapie che un giorno potrebbero rallentare o prevenire la progressione della malattia.