Nuovo Farmaco AMPK Migliora il Metabolismo e Riduce il Grasso Epatico in uno Studio su Pazienti con Prediabete

Cambrian Bio ha reso pubblici i primi risultati di una sperimentazione sull'uomo per ATX-304, un farmaco innovativo che agisce sul prediabete e sulla disfunzione metabolica attraverso un meccanismo denominato AMPK Network Activation. Presentati alle 86° Sessioni Scientifiche dell'American Diabetes Association nel giugno 2026, i dati suggeriscono che il composto è in grado di modificare in modo significativo diversi marcatori metabolici nel giro di sole otto settimane — una scoperta con ampie implicazioni per la medicina orientata alla longevità.

Lo studio di Fase 1b ha arruolato 23 adulti con obesità e prediabete in uno schema randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. I partecipanti hanno assunto 400 mg di ATX-304 al giorno per otto settimane. I risultati hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi in diversi biomarcatori chiave: l'adiponectina plasmatica è aumentata, i trigliceridi sono diminuiti, il grasso epatico si è ridotto secondo le misurazioni tramite risonanza magnetica e il tessuto adiposo viscerale è calato. Il metabolismo basale a riposo è aumentato dell'8%, uno spostamento rilevante considerando che il rallentamento metabolico è una caratteristica tipica dell'invecchiamento e dell'obesità.

Il meccanismo d'azione del farmaco si basa sull'attivazione di AMPK, un enzima sensore dell'energia che regola l'assorbimento del glucosio e la respirazione mitocondriale. È importante sottolineare che uno studio parallelo ha dimostrato che l'attivazione di AMPK avviene senza impoverire l'ATP cellulare, il che suggerisce che la via di rilevamento energetico viene ottimizzata anziché sottoposta a stress. Questo aspetto è rilevante perché precedenti preoccupazioni sulla sicurezza mitocondriale hanno limitato lo sviluppo di composti simili.

I dati sulla sicurezza sono stati rassicuranti. Gli eventi avversi sono stati lievi e paragonabili a quelli del placebo, senza segni di insufficienza mitocondriale, senza aumento della temperatura corporea centrale e senza incremento della frequenza cardiaca nelle 24 ore — parametri che segnalerebbero una sovrastimolazione metabolica.

Rimangono tuttavia limiti significativi. Si è trattato di un piccolo studio su 23 persone, progettato principalmente per valutare la sicurezza e i segnali preliminari, non per dimostrare l'efficacia. La perdita di peso è stata minima a questo dosaggio. Due trial di Fase 2 di maggiori dimensioni, REWIRE-1 e REWIRE-2, testeranno esposizioni più elevate e si concentreranno sulla funzione muscolare e sulla perdita di peso. Fino a quando non emergeranno quei risultati, ATX-304 rimane un candidato promettente ma non ancora validato.