La piattaforma a ultrasuoni da 125 milioni di dollari di SonoThera potrebbe rendere possibile una terapia genica ripetibile per l'invecchiamento

La terapia genica ha a lungo promesso di trasformare la medicina, ma un persistente problema ingegneristico ne ha rallentato i progressi: veicolare il materiale genetico in modo sicuro nelle cellule giuste, specialmente quando i pazienti potrebbero aver bisogno di trattamenti ripetuti. SonoThera, una biotech di South San Francisco, affronta questo problema direttamente con un round Serie B da 125 milioni di dollari sostenuto da Johnson and Johnson, Bayer, ARK Invest e altri.

La piattaforma dell'azienda sostituisce i vettori virali di consegna con una combinazione di ultrasuoni clinici e microbolle — minuscole sfere riempite di gas che circolano nel flusso sanguigno. Quando vengono applicati gli ultrasuoni, le bolle aprono temporaneamente dei pori nelle membrane cellulari vicine, consentendo al materiale genetico di entrare. Una volta completata la consegna, i pori si chiudono. Poiché non è coinvolto alcun virus, il sistema immunitario non sviluppa il tipo di risposta di memoria che tipicamente blocca la somministrazione ripetuta delle terapie virali.

Questo è di enorme rilevanza per la medicina della longevità. Molti degli interventi sull'invecchiamento ipotizzati — dal silenziamento genico alla riprogrammazione epigenetica — dovranno probabilmente essere somministrati più volte nel corso della vita di un paziente. Gli attuali sistemi di consegna virale rendono questo difficile o impossibile dopo la prima dose. L'approccio di SonoThera potrebbe cambiare radicalmente questo scenario.

Le loro indicazioni principali rivelano inoltre interessanti sovrapposizioni biologiche con l'invecchiamento. La distrofia muscolare di Duchenne provoca infiammazione cronica, esaurimento rigenerativo e fibrosi tissutale a un ritmo accelerato, rispecchiando ciò che l'invecchiamento fa lentamente nel corso dei decenni. La malattia policistica renale coinvolge analogamente una proliferazione cellulare dysregolata e un deterioramento a livello degli organi. Entrambe le malattie costituiscono modelli concentrati del declino tissutale legato all'età, rendendole preziosi banchi di prova per le tecnologie di piattaforma.

Le riserve rimangono significative. La piattaforma è ancora in una fase iniziale di sviluppo clinico e nessuna delle due indicazioni ha ancora prodotto dati di Fase 3. Il passaggio dalle malattie genetiche rare alle applicazioni più ampie sulla longevità è un percorso lungo. Investitori e ricercatori dovrebbero monitorare attentamente i dati di efficacia e sicurezza prima di trarre conclusioni sulle applicazioni per l'invecchiamento.