Longevity & AgingLa terapia genica progettata dall'IA estende l'aspettativa di vita dell'83% nei modelli murini di progeria
I ricercatori hanno utilizzato l'intelligenza artificiale per progettare una nuova terapia genica chiamata LM2556 per la progeria — una malattia rara che causa un invecchiamento prematuro estremo e la morte precoce, principalmente per malattie cardiache. La terapia agisce prendendo di mira una regione specifica del gene responsabile della produzione di proteine tossiche che danneggiano le cellule e accelerano l'invecchiamento. Testata su cellule cardiache derivate da pazienti, organoidi cardiaci tridimensionali e topi, LM2556 ha ridotto con successo le proteine nocive, invertito i segni dell'invecchiamento cellulare e migliorato la struttura e la funzione cardiaca. In modo straordinario, i topi trattati hanno vissuto in media l'83% più a lungo. Il trattamento non ha mostrato segni di tossicità epatica o renale, suggerendo un profilo di sicurezza favorevole. Questo rappresenta un significativo progresso sia nel trattamento della progeria sia nella progettazione di farmaci guidata dall'intelligenza artificiale.
