Heart HealthL'anticorpo Cliramitug elimina i depositi di amiloide cardiaca nel corso di 29 mesi
La cardiomiopatia amiloide da transtirretina (ATTR-CM) causa irrigidimento e ispessimento del muscolo cardiaco a causa dell'accumulo progressivo di depositi di proteine mal ripiegate. I trattamenti attualmente disponibili rallentano la progressione della malattia, ma non rimuovono l'amiloide già depositata. Cliramitug, un anticorpo monoclonale che prende di mira la transtirretina mal ripiegata, è stato valutato in un follow-up esteso in aperto che ha coinvolto 23 uomini con ATTR-CM, la maggior parte dei quali in terapia di base con tafamidis. Nel corso di quasi 2,5 anni, la somministrazione continuata e l'incremento della dose fino a 30 mg/kg hanno ridotto il carico cardiaco di amiloide alla risonanza magnetica e alla scintigrafia ossea, abbassato i biomarcatori di stress cardiaco NT-proBNP e troponin T, migliorato lo spessore delle pareti cardiache e le pressioni di riempimento, e aumentato i punteggi di qualità della vita dei pazienti. Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento. Questi risultati suggeriscono che la rimozione attiva dei depositi di amiloide — piuttosto che la sola stabilizzazione della proteina — possa offrire un beneficio cardiaco significativo.