Longevity & AgingLa Terapia Mitocondriale di BPGbio Mostra Risultati Promettenti nei Bambini con un Raro Disturbo da Carenza di CoQ10
BPGbio sta sviluppando BPM31510, una terapia sperimentale per la carenza primaria di CoQ10, una rara malattia mitocondriale che causa un progressivo declino neurologico, debolezza muscolare e insufficienza renale nei bambini. A differenza dei comuni integratori orali di CoQ10, che non raggiungono in modo affidabile il cervello e i reni, BPM31510 è progettato per risolvere direttamente il problema della biodisponibilità. Quattro bambini trattati attraverso l'uso compassionevole hanno mostrato miglioramenti nella deambulazione, nell'equilibrio, nella coordinazione, nella forza muscolare e nella fatica nel giro di poche settimane. Studi su animali hanno confermato che la terapia aumenta i livelli di CoQ10 nel cervello e nei reni. A seguito di un incontro di Tipo C con la FDA, BPGbio sta ora preparando un trial pivotale di Fase 3, un traguardo normativo significativo considerato il numero estremamente ridotto di pazienti disponibili.
