Longevity & AgingUna startup CRISPR ottiene 25 milioni di dollari per colpire Lp(a) e trigliceridi con modificazioni geniche una tantum
Scribe Therapeutics ha ricevuto oltre 25 milioni di dollari dall'istituto californiano per la medicina rigenerativa per portare due programmi di editing genico CRISPR più vicini alla sperimentazione sull'uomo. Il primo, STX-1200, prende di mira un gene responsabile dell'elevazione della lipoproteina(a) — un fattore di rischio cardiovascolare difficile da ridurre con la dieta e con la maggior parte dei farmaci. Il secondo, STX-1400, agisce su un gene associato a livelli pericolosamente alti di trigliceridi e a una condizione dolorosa e potenzialmente letale chiamata pancreatite acuta. Entrambi i programmi mirano a offrire un trattamento unico in grado di correggere in modo permanente il problema genetico alla base della malattia. Questo approccio si differenzia dalle terapie farmacologiche quotidiane perché la modifica è progettata per durare tutta la vita. Il finanziamento proviene dal programma preclinico CIRM della California, che funge da ponte tra le scoperte di laboratorio e i primi studi sull'uomo.
