Longevity & AgingIl Primo Farmaco Contro TRPML1 Entra nelle Sperimentazioni Umane Puntando al Sistema di Pulizia Cellulare del Cervello
Una biotech di Cambridge chiamata Lysoway Therapeutics ha somministrato la prima dose a un partecipante umano in uno studio di Fase I su LW-1017, un farmaco progettato per combattere l'Alzheimer e il Parkinson ripristinando il sistema di smaltimento dei rifiuti cellulari nel cervello. A differenza della maggior parte dei farmaci per l'Alzheimer che prendono di mira le proteine amiloide o tau dopo che si sono già accumulate, LW-1017 attiva un canale chiamato TRPML1 che aiuta i lisosomi — le unità di riciclaggio della cellula — a funzionare in modo più efficiente. Con l'invecchiamento, questo sistema di pulizia rallenta, permettendo alle proteine danneggiate di accumularsi e ai neuroni di andare incontro a stress. Questo studio, condotto su volontari sani a Melbourne, è la prima volta che un attivatore di TRPML1 entra nella sperimentazione clinica sull'uomo. Si tratta di uno studio precoce sulla sicurezza, quindi l'efficacia nei pazienti non è ancora stata testata, ma rappresenta un significativo spostamento a monte nell'approccio dei ricercatori all'invecchiamento cerebrale.
