HAYA Therapeutics ha avviato la somministrazione del farmaco ai primi pazienti in uno studio di Fase 1 su HTX-001, un nuovo farmaco progettato per trattare lo scompenso cardiaco prendendo di mira uno specifico frammento di RNA chiamato WISPER. Questo RNA favorisce la formazione di tessuto cicatriziale nel cuore, che irrigidisce l'organo e compromette la sua capacità di pompare sangue. HTX-001 è un oligonucleotide antisenso — una molecola sintetica che silenzia questo RNA — con l'obiettivo di invertire il processo fibrotico e ripristinare un comportamento più sano delle cellule cardiache. Lo studio inizia con volontari sani e proseguirà con pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva, una condizione caratterizzata da significativa fibrosi e compromissione del rilassamento cardiaco. I primi risultati si concentreranno sulla sicurezza e sul comportamento del farmaco nell'organismo.
