Longevity & AgingUn'unica iniezione CRISPR potrebbe abbassare permanentemente LDL e ridurre drasticamente il rischio di malattie cardiache
Una terapia genica di nuova generazione chiamata VERVE-102 utilizza il base editing — un parente preciso di CRISPR — per silenziare in modo permanente il gene *PCSK9* nel fegato, riducendo drasticamente il LDL con una singola modifica mirata al DNA. Negli studi clinici, una dose unica ha ridotto i livelli di PCSK9 dell'88%. A differenza del CRISPR tradizionale, il base editing non taglia entrambi i filamenti del DNA, riducendo il rischio di delezioni estese e potenzialmente pericolose. La scienza si basa su decenni di evidenze: il livello ottimale di LDL si colloca tra 50 e 70 mg/dL, le persone nate con varianti inattivanti del gene *PCSK9* presentano tassi di malattia cardiaca notevolmente inferiori, e gli studi di randomizzazione mendeliana mostrano che valori più bassi di LDL aumentano l'aspettativa di vita. Sebbene rimangano aperte alcune questioni sulla sicurezza — tra cui il decesso di un paziente in uno studio correlato di Intellia — i risultati dello studio Heart-2 su VERVE-102, pubblicati sul NEJM, stanno generando un enorme entusiasmo nel campo della medicina cardiovascolare.
