Un piccolo ma significativo trial di fase II chiamato CAR-PRISM ha rilevato che una singola infusione della terapia CAR-T cilta-cel (Carvykti) ha prodotto remissioni profonde e durature in tutti i 20 pazienti affetti da mieloma multiplo smoldering ad alto rischio — una condizione precursore che comporta una probabilità di circa il 50% di progressione verso il mieloma attivo entro due anni. Ogni paziente ha raggiunto il livello più basso misurabile di negatività per la malattia residua minima entro due mesi, e il 90% ha ottenuto una risposta completa o una risposta completa stringente. I risultati si sono mantenuti nel corso di un follow-up mediano di 15 mesi. Presentati all'assemblea annuale dell'AACR e pubblicati su Nature Medicine, questi dati suggeriscono che intervenire precocemente — prima che il sistema immunitario venga compromesso dalla malattia attiva — possa migliorare significativamente gli esiti e potenzialmente prevenire lo sviluppo del mieloma.
