Una terapia di editing genico chiamata VERVE-102, sviluppata da Verve Therapeutics e ora di proprietà di Eli Lilly, ha ridotto il colesterolo LDL "cattivo" del 62% in uno studio clinico di Fase 1. Il trattamento è concepito come un intervento unico che modifica in modo permanente un gene nel fegato responsabile della regolazione del colesterolo. È importante sottolineare che non sono stati segnalati effetti collaterali gravi — un traguardo significativo dopo che un precedente candidato di editing genico di Verve era stato abbandonato per problemi di sicurezza. Le malattie cardiache rimangono la principale causa di morte nel mondo e molti pazienti faticano a seguire terapie farmacologiche quotidiane come le statine. Una terapia duratura a dose singola potrebbe trasformare il modo in cui viene gestito il colesterolo alto, prevenendo potenzialmente milioni di eventi cardiovascolari nel corso di una vita.
