Longevity & AgingRepair Bio Ottiene l'Approvazione FDA per una Terapia mRNA che Rimuove la Placca Arteriosa
Repair Biotechnologies ha ricevuto dall'FDA l'idoneità ai sensi dei Rare Disease Evidence Principles per REP-0003, una terapia a mRNA progettata per rimuovere l'eccesso di colesterolo libero intracellulare dalle cellule — un fattore tossico alla base della placca aterosclerotica. Il target iniziale è l'ipercolesterolemia familiare omozigote, una grave condizione ereditaria in cui livelli di LDL pericolosamente elevati causano malattie cardiache fin dalla nascita. A differenza dei farmaci ipocolesterolemizzanti standard, REP-0003 mira a eliminare il danno cellulare esistente piuttosto che limitarsi a rallentarne la progressione. L'azienda detiene la Orphan Drug Designation e considera l'ipercolesterolemia familiare omozigote come un trampolino di lancio regolatorio verso applicazioni più ampie nel campo cardiovascolare e delle malattie legate all'età, dato che lo stesso meccanismo patologico è implicato nell'invecchiamento del fegato, della retina e del cervello.
