Longevity & AgingScribe Therapeutics Silenzia il Gene delle Malattie Cardiache Senza Tagliare il DNA
La società biotecnologica Scribe Therapeutics ha presentato dati preclinici che mostrano un nuovo approccio di editing genico in grado di ridurre il rischio legato al colesterolo LDL silenziando il gene *PCSK9* — senza alterare permanentemente il DNA. La loro piattaforma ELXR utilizza il silenziamento epigenetico, riducendo essenzialmente l'attività di un gene dannoso anziché eliminarlo. Nei primati non umani, un singolo trattamento ha mantenuto gli effetti di riduzione del colesterolo per quasi 18 mesi. Il sistema include inoltre un meccanismo di sicurezza integrato che riduce l'editing fuori bersaglio da 10 a 100 volte rispetto ai precedenti strumenti CRISPR. Se questi risultati si confermassero nell'uomo, potrebbe diventare possibile sostituire i farmaci quotidiani per il colesterolo con trattamenti rari e di lunga durata — un cambiamento significativo nella gestione e nella prevenzione delle malattie cardiovascolari, la principale causa di morte nel mondo, nell'arco di una vita intera.
