Longevity & AgingScribe Therapeutics Vince 25 Milioni di Dollari per Sviluppare Cure Cardiache con CRISPR a Dose Unica
Scribe Therapeutics ha ricevuto oltre 25 milioni di dollari dal California Institute for Regenerative Medicine per sviluppare due terapie geniche basate su CRISPR che puntano al rischio cardiovascolare ereditario. La prima, STX-1200, mira a ridurre in modo permanente la lipoproteina(a) — un fattore di rischio ereditario per gli infarti che colpisce circa una persona su cinque nel mondo e che dieta ed esercizio fisico non sono in grado di abbassare in misura significativa. La seconda, STX-1400, prende di mira il gene *APOC3* per controllare i trigliceridi pericolosamente elevati, in particolare nei pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare, che sono esposti al rischio di pancreatite. Entrambe le terapie sono concepite come interventi a dose singola, in grado di sostituire potenzialmente regimi farmacologici da assumere per tutta la vita. Il finanziamento sosterrà l'avanzamento di questi programmi verso gli studi clinici, rappresentando un passo significativo nel trattamento delle comuni malattie cardiometaboliche alla loro origine genetica, anziché gestire i sintomi dopo che il danno si è già verificato.
