Una singola dose endovenosa di una terapia genica sperimentale chiamata VY1706 ha ridotto la tau — una proteina centrale nell'Alzheimer — fino al 64% nelle principali aree cerebrali di primati non umani. Sviluppata da Voyager Therapeutics, la terapia agisce silenziando il gene che produce la tau, riducendo il suo mRNA fino al 75%. Aspetto fondamentale: il trattamento non ha mostrato effetti collaterali dannosi nel corso di un periodo di osservazione di 13 settimane, nemmeno alle dosi più elevate testate. Questi risultati provengono da uno studio formale di tossicologia richiesto prima dell'avvio dei trial sull'uomo. Voyager ha presentato la documentazione alla FDA e punta ad avviare la prima somministrazione sull'uomo nella seconda metà del 2026. In caso di successo nell'uomo, questo approccio a dose unica potrebbe rappresentare una svolta significativa nel modo in cui l'Alzheimer viene trattato o persino prevenuto.
