Longevity & AgingIl Farmaco Anti-Alzheimer che Prende di Mira la Proteina Tau Mostra le Prime Evidenze di Fase 2 nel Rallentare il Declino Cognitivo
Uno studio di Fase 2 chiamato CELIA ha testato diranersen, un farmaco progettato per ridurre la tau — una proteina che si accumula in modo dannoso nell'Alzheimer. Lo studio ha arruolato 416 persone con Alzheimer in fase iniziale che non avevano mai ricevuto trattamenti mirati all'amiloide. I risultati hanno mostrato che il farmaco ha ridotto significativamente la tau nel liquido spinale e nelle scansioni cerebrali a tutte le dosi testate. Aspetto importante, i pazienti hanno mostrato un rallentamento del declino cognitivo, in particolare alla dose più bassa. Sebbene lo studio non abbia raggiunto il suo endpoint statistico primario, che misurava la risposta dose-dipendente su una scala standard di valutazione della demenza, Biogen ritiene che i dati cognitivi e sui biomarcatori siano sufficientemente solidi per avanzare verso studi registrativi su scala più ampia. Questa è la prima evidenza randomizzata di Fase 2 che dimostra come il targeting della tau possa produrre sia cambiamenti cerebrali misurabili sia un beneficio cognitivo reale.
