Stem cells, exosomes, gene therapy, peptides, hyperbaric oxygen, and epigenetic reprogramming
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Un innovativo scaffold biomimetico osseo che rilascia rhBMP-2 a basso dosaggio ha ottenuto la consolidazione completa della frattura in 4 mesi in un paziente anziano con complessità clinica significativa.
Uno sforzo pioneristico per creare una banca di cellule staminali immunocompatibili corrispondenti alla maggior parte della popolazione statunitense — ora terminato.
Uno studio di fase 1 con escalation della dose valuta la sicurezza della terapia genica ND4 veicolata da AAV in pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber.
I ricercatori dell'NHLBI ottimizzano la raccolta e la conservazione del sangue del cordone ombelicale da neonati affetti da anemia falciforme e da neonati sani in vista di future terapie con cellule staminali.
Una revisione completa dei dispositivi per cheratoprosi e delle terapie corneali bioingegnerizzate che offrono speranza per la cecità corneale in stadio terminale.
I fibroblasti derivati da cellule staminali adottano parzialmente profili trascrizionali organo-specifici quando co-coltivati con cellule cardiache, cutanee, intestinali o polmonari — con importanti implicazioni per la modellazione delle malattie.
Una rassegna completa delle terapie cellulari e dei biomateriali ingegnerizzati per la lesione del midollo spinale (SCI), che copre le cellule staminali embrionali (ESC), le cellule staminali mesenchimali (MSC), le cellule staminali neurali (NSC) e le strategie di scaffold.
Uno studio di fase 1/2 della terapia genica NFS-02 per la perdita della vista associata a LHON è stato interrotto prima del completamento, sollevando interrogativi sulla terapia genica mitocondriale.
I dati della Fase 3 mostrano che exa-cel ha eliminato le trasfusioni e le crisi vaso-occlusive nei bambini di età compresa tra 5 e 11 anni affetti da gravi malattie del sangue ereditarie.
Uno studio pubblicato su *Cell* rivela perché circa il 50% degli ovuli umani fecondati si arresta nello sviluppo, identificando due distinti responsabili molecolari in fasi diverse dello sviluppo.
Le emergenti tecnologie neuroscientifiche stanno spostando l'attenzione dai bersagli farmacologici falliti verso la terapia genica, la bioelettronica e la diagnostica guidata dall'intelligenza artificiale.
Una nuova classe di farmaci oncologici prende di mira lo stress replicativo — una vulnerabilità centrale nelle cellule tumorali — aprendo potenzialmente una finestra terapeutica a lungo ricercata.
