Repair Biotechnologies sta sviluppando REP-0004, un farmaco a base di mRNA somministrato tramite nanoparticelle lipidiche direttamente alle cellule epatiche. Il meccanismo d'azione consiste nella degradazione dell'eccesso di colesterolo libero intracellulare — un accumulo tossico che peggiora con l'età e l'obesità. Inducendo nel fegato un comportamento analogo a quello osservabile in caso di carenza di colesterolo, il farmaco stimola l'organismo a richiamare il colesterolo in eccesso dai tessuti di tutto il corpo, generando un effetto di eliminazione sistemica. I primi risultati mostrano una regressione rapida e marcata della placca aterosclerotica e la reversione delle malattie epatiche, inclusa la fibrosi. La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e gli studi clinici sono previsti per la metà del 2027. Questo approccio potrebbe rappresentare un avanzamento significativo nel trattamento delle malattie cardiovascolari e metaboliche correlate all'accumulo di colesterolo.
