Harness Therapeutics zielt mit dualer Protein-Gen-Strategie auf die Ursache von Parkinson ab

Der Morbus Parkinson betrifft weltweit über sechs Millionen Menschen, doch die meisten bestehenden Behandlungen lindern nur Symptome wie Zittern und Steifheit, anstatt das Fortschreiten der Erkrankung selbst zu verlangsamen. Ein britisches Biotechnologieunternehmen namens Harness Therapeutics arbeitet nun daran, dies zu ändern, und hat dafür Fördermittel der Michael J Fox Foundation erhalten, um einen grundlegenderen biologischen Ansatz zu verfolgen.

Das Programm richtet sich an Patienten mit Mutationen im GBA1-Gen, dem bislang häufigsten bekannten genetischen Risikofaktor für Morbus Parkinson. Diese Mutationen finden sich bei etwa 5–15 % der Parkinson-Patienten und sind mit einem früheren Erkrankungsbeginn sowie einem schnelleren Krankheitsverlauf verbunden. GBA1-Mutationen beeinträchtigen die Funktion eines Proteins namens Glukozerebrosidase, kurz GCase, das im zellulären Abfallentsorgungssystem des Gehirns eine zentrale Rolle spielt. Wenn dieses System versagt, reichern sich schädliche Proteine an und schädigen mit der Zeit Nervenzellen.

Was den Ansatz von Harness auszeichnet, ist seine Doppelzielstrategie. Anstatt schlicht den GCase-Spiegel zu erhöhen – wie es einige bestehende Ansätze versuchen –, zielt das Unternehmen gleichzeitig auf LIMP2 ab, ein Transportprotein, das GCase an den richtigen Ort innerhalb der Zellen bringt. Die Logik dahinter ist einfach: Mehr von einem Protein zu produzieren ist nur dann sinnvoll, wenn es auch dorthin gelangt, wo es gebraucht wird. Die gleichzeitige Erhöhung beider Faktoren könnte sich als deutlich wirksamer erweisen.

Das zweijährige Stipendium wird die Machbarkeitsstudie und die Kandidatenidentifizierung mithilfe der firmeneigenen MISBA-Plattform von Harness finanzieren. Das Parkinson-Programm ergänzt laufende Entwicklungsvorhaben bei Huntington-Krankheit, ALS und Alzheimer und spiegelt einen umfassenderen Fokus auf Alterserkrankungen und Neurodegeneration wider.

Der entscheidende Vorbehalt ist, dass es sich hierbei noch um frühe präklinische Forschung handelt. Es liegen noch keine Humandaten vor, und der Weg von der Machbarkeitsstudie bis zur klinischen Studie ist weit. Dennoch verleihen die genetische Validierung von GBA1 als Zielstruktur sowie die Beteiligung einer bedeutenden Krankheitsstiftung dem Programm Glaubwürdigkeit. Für gesundheitsbewusste Personen mit familiärer Vorbelastung durch Parkinson oder Neurodegeneration stellt dies einen bedeutsamen Schritt in Richtung Therapien dar, die eines Tages das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen oder verhindern könnten.